Chociaż nie ma jeszcze lekarstwa na mukowiscydozę (CF), osoby z mukowiscydozą żyją dłużej i zdrowiej niż kiedykolwiek wcześniej. W rzeczywistości oczekuje się, że dzieci urodzone dziś z mukowiscydozą dożyją połowy czterdziestki i dłużej. Oczekiwana długość życia poprawiła się tak radykalnie, że obecnie jest więcej dorosłych z mukowiscydozą niż dzieci.
Postęp ten wynikał z wielu postępów medycznych w leczeniu mukowiscydozy i popierania przez grupy pacjentów, takie jak Cystic Fibrosis Foundation (CFF). Fundacja rozpoczęła rejestr pacjentów w latach sześćdziesiątych XX wieku, który śledzi opiekę, jaką otrzymuje każdy pacjent z mukowiscydozą. Dane te są następnie wykorzystywane do poprawy jakości opieki i zachęcania do badań i odkrywania leków.1
Spojrzenie wstecz na historię oczekiwanej długości życia w mukowiscydozie
Przed 1950 rokiem, dzieci z najpowszechniejszymi i najpoważniejszymi postaciami mukowiscydozy rzadko żyły powyżej 5. roku życia. W latach pięćdziesiątych i sześćdziesiątych XX wieku wprowadzono enzymy trzustkowe, techniki oczyszczania dróg oddechowych i antybiotyki przeciwstafylokokowe, gdy leczenie i oczekiwana długość życia mukowiscydozy zaczęły się wydłużać.
W latach sześćdziesiątych średnia długość życia wzrosła do 15 lat, gdy do arsenału leczenia dodano antybiotyki przeciw Pseudomonas. Również pierwsza kobieta, o której wiadomo, że ma CF, miała udaną ciążę. W latach siedemdziesiątych i dziewięćdziesiątych oczekiwana długość życia stopniowo wydłużała się do wieku 31 lat, dzięki jeszcze większej liczbie terapii, w tym przeszczepom płuc i DNazie.
Rysunek 1. Średnia długość życia po stworzeniu nowych metod leczenia mukowiscydozy
Następnie, między 1993 a 2017 r., średnia długość życia wzrosła do 44 lat. Oznacza to, że wśród osób urodzonych z mukowiscydozą w USA w 2013 r. w 2017 r. połowa z nich dożyje 44 lat lub więcej.1,2
W badaniu z 2017 r. przyjrzano się statystykom rejestrów pacjentów w Stanach Zjednoczonych i Kanadzie, porównując 110 ośrodków opieki w USA z 42 ośrodkami kanadyjskimi. że osoby urodzone w Kanadzie żyją o 10 lat dłużej. Wydaje się, że różnica w oczekiwanej długości życia mukowiscydozy jest związana z dostępem do przeszczepów płuc, opieką po przeszczepie i różnicami w systemach opieki zdrowotnej obu krajów.3
Życie produktywne z mukowiscydozą
Zgodnie z rejestrem pacjentów CFF, dzieci z mukowiscydozą dorastają, aby prowadzić pełne, produktywne życie pomimo choroby. W 2017 r. Rejestr wykazał, że:
- 51 procent dorosłych z CF pracuje w pełnym lub niepełnym wymiarze godzin
- 42 procent dorosłych z CF pozostaje w związku małżeńskim lub żyje razem
- 31 procent dorosłych z mukowiscydozą uzyskało wykształcenie wyższe2
Seniorzy z mukowiscydozą
Dzięki postępom w badaniach DNA lekarze są identyfikowanie coraz większej liczby osób z CF po raz pierwszy w wieku 50, 60 i 70 lat.
- Najstarsza osoba, u której zdiagnozowano CF po raz pierwszy w Stanach Zjednoczonych, miała 82 lata, w Irlandii 76, aw Wielkiej Brytanii 79,4.
- Osoby zdiagnozowane po 50 roku życia mają zwykle długą historię częstych napadów przeziębienia, infekcji zatok, zapalenia płuc, bólów żołądka, refluksu żołądkowego i problemów z uzyskaniem lub utrzymaniem się waga5.
- Wcześniejsze nieprawidłowe rozpoznania obejmują astmę, gruźlicę i przewlekłe zapalenie oskrzeli.
- Wskaźnik przeżycia kobiet ze zdiagnozowanymi dorosłymi był równy wskaźnikom długość życia w porównaniu z mężczyznami.6
Chociaż kiedyś lekarze uważali, że te wartości odstające mają mniej ciężką postać mukowiscydozy, obecnie niektórzy lekarze uważają, że ci pacjenci opóźniają mukowiscydozę. Jedno z badań wykazało, że osoby, u których zdiagnozowano po 40. roku życia, miały równie ciężką chorobę płuc, jak osoby zdiagnozowane w dzieciństwie.6
Przewidywanie przyszłej oczekiwanej długości życia CF
Chociaż lekarze wiedzą o mukowiscydozie więcej niż kiedykolwiek , wciąż nie są w stanie wiarygodnie przewidzieć, którzy pacjenci przeżyją na dłuższą metę na podstawie wyników DNA. Badania wydają się wskazywać, że waga ciała, zakres ubezpieczenia, możliwość zakupu modulatorów CFTR, najnowszej grupy leków na CF, które poprawiają funkcję białka CFTR, mogą mieć wpływ na długoterminowe przeżycie.5,6