Torsdagen den 26 september är det invigande barndomen Brain Cancer Awareness Day. I år belyser vi Diffus Intrinsic Pontine Glioma (DIPG), den mest förödande av alla barncancer.
Varje år diagnostiseras 20 barn med denna obotliga form av hjärncancer. Det finns inga effektiva behandlingar för DIPG och nuvarande terapeutiska strategier är i huvudsak palliativa. Den genomsnittliga överlevnadsgraden från diagnosen är cirka nio till tolv månader.
Medicinsk forskning är det enda sättet att hjälpa till att få slut på denna grymma sjukdom. Vårt hjärntumörteam är ledande för att hitta svar och ge äntligen hopp till många familjer.
Vad är DIPG?
Diffus Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) är mest aggressiv av alla barncancer. Varje år i Australien diagnostiseras i genomsnitt 20 barn med DIPG, en hjärncancer som vanligtvis förekommer mellan 4 och 11 år.
Diffus betyder att tumören inte är väl inrymd – den växer ut i annan vävnad så att cancerceller blandas med friska celler. Det är därför det är omöjligt att kirurgiskt ta bort DIPG-tumörer utan att skada frisk vävnad.
Pontine indikerar att tumören finns i en del av hjärnstammen som kallas pons. Ponsen är ansvarig för ett antal viktiga kroppsfunktioner, som andning, sömn, urinblåsekontroll och balans. Eftersom dessa funktioner är livsviktiga för överlevnad är trycket från den växande tumören mycket farligt.
Gliom är en allmän term för tumörer som härrör från gliaceller. Gliaceller finns i hela hjärnan. De utgör den vita substansen i hjärnan som omger och stöder nervcellerna (neuroner är celler som bär meddelanden i hjärnan). Gliom kan bildas i olika delar av hjärnan. DIPG förekommer i gliaceller i ponserna.
Nästan alla barn har en kort symtomhistoria och upplever snabb tumörprogression. På grund av deras placering i hjärnstammen kan tumörerna inte tas bort kirurgiskt. De svarar inte heller på kemoterapi. Strålbehandling saktar bara tillväxten tillfälligt. Ett nytt sätt att ta itu med dessa dödliga tumörer är brådskande.
Australiens första tumörbank
Historiskt har utmaningen att hitta nya läkemedel för att behandla DIPG varit bristen på tumörprover – Etiskt godkännande kunde inte vinnas för biopsier eftersom det var för farligt och etiska kommittéer skulle inte godkänna obduktionsprover. År 2011 grundade vår forskargrupp, ledd av docent David Ziegler, den första tumörbanken för DIPG i Australien. Detta innebar för första gången att vi kunde odla DIPG i laboratorierna och testa cancer mot flera läkemedel.
När Amity gick bort från DIPG bara fem år gammal bestämde hennes familj att göra något för vetenskapen, de donerade hennes tumör till vår tumörbank. Läs Amitys berättelse.
Vår forskning
Med hjälp av tumörbanken har 3500 läkemedel testats i vårt Drug Discovery Center med ledande robotar och hög genomgående screening för att se vilka läkemedel dödar DIPG-cellerna.
Vi har kunnat identifiera fem läkemedel som verkar vara mycket effektiva för att döda DIPG-celler och har testat dessa i våra laboratoriemodeller av sjukdom. Från denna forskning har den första kliniska prövningen inletts, medan två andra är under utveckling.
”Sedan etableringen tumörbanken vi har kunnat odla denna mycket aggressiva cancer i våra laboratorier så att vi kan screena hundratals läkemedel för att hitta de som är effektiva för att döda cancercellerna. Vi har varit glada att identifiera fem läkemedel som visar löftet i vårt laboratorium modeller och har precis lanserat den första australiska kliniska prövningen någonsin. ”
– A / Prof David Ziegler
Framtiden
Dessa resultat är extremt lovande och föreslår starkt att en samordnad kombinationen av dessa läkemedel har potential att avsevärt förbättra överlevnaden hos barn med DIPG.
Detta är anledningen till att vi har inlett forskning om den första ”Total Therapy” -metoden för att behandla DIPG.
I augusti lanserade vi Levis Project, som kommer att se vårt team genomföra en serie laboratorieexperiment för att ta reda på den mest effektiva kombinationen dessa läkemedel mot DIPG, arbeta sedan med våra kliniska kollegor för att ta dessa läkemedel till kliniska prövningar på barn. Genom att ta reda på vilka kombinationer av läkemedel som fungerar bäst, vid vilka doser och med vilken tidpunkt kan ett omfattande kliniskt protokoll utvecklas för användning hos barn som diagnostiserats med DIPG.
Varje dag kommer vår forskning nära hitta svar på denna förödande sjukdom.