Czwartek, 26 września, to inauguracja dzieciństwa Dzień świadomości raka mózgu. W tym roku rzucamy światło na rozlany wewnętrzny glejak mostka (DIPG), najbardziej niszczycielski ze wszystkich nowotworów wieku dziecięcego.
Każdego roku diagnozuje się tę nieuleczalną postać raka mózgu u 20 dzieci. Nie ma skutecznych metod leczenia DIPG, a obecne strategie terapeutyczne są zasadniczo paliatywne. Średni wskaźnik przeżycia od diagnozy wynosi około 9 do 12 miesięcy.
Badania medyczne to jedyny sposób na zakończenie tej okrutnej choroby. Nasz zespół zajmujący się nowotworami mózgu jest liderem w znajdowaniu odpowiedzi i wreszcie dawaniu nadziei wielu rodzinom.
Co to jest DIPG?
Rozproszony wewnętrzny glejak mostu (DIPG) jest najbardziej agresywny ze wszystkich nowotworów dziecięcych. Każdego roku w Australii średnio u 20 dzieci diagnozuje się DIPG, raka mózgu, który zwykle występuje w wieku od 4 do 11 lat.
Rozlany oznacza, że guz nie jest dobrze opanowany – rośnie do innej tkanki, tak aby komórki rakowe mieszały się ze zdrowymi komórkami. Dlatego niemożliwe jest chirurgiczne usunięcie guzów DIPG bez uszkodzenia zdrowej tkanki.
Pontine wskazuje, że guz znajduje się w części pnia mózgu zwanej mostem. Mosty są odpowiedzialne za szereg ważnych funkcji organizmu, takich jak oddychanie, spanie, kontrola pęcherza i równowaga. Ponieważ te funkcje są niezbędne do przeżycia, presja ze strony rosnącego guza jest bardzo niebezpieczna.
Glejak to ogólne określenie guzów wywodzących się z komórek glejowych. Komórki glejowe znajdują się w całym mózgu. Tworzą białą istotę mózgu, która otacza i wspiera neurony (neurony to komórki przenoszące informacje w mózgu). Glejaki mogą tworzyć się w różnych obszarach mózgu. DIPG występuje w komórkach glejowych w pontach.
Niemal wszystkie dzieci zgłaszają się z krótką historią objawów i doświadczają szybkiej progresji guza. Ze względu na lokalizację w pniu mózgu guzy nie mogą być usunięte chirurgicznie. Nie reagują też na chemioterapię. Radioterapia tylko czasowo spowalnia ich wzrost. Pilnie potrzebny jest nowy sposób radzenia sobie z tymi śmiertelnymi guzami.
Pierwszy bank nowotworów w Australii
Historycznie wyzwaniem w znalezieniu nowych leków do leczenia DIPG był brak próbek guza – nie można było uzyskać zgody etycznej na biopsje, ponieważ było to zbyt niebezpieczne, a komisje etyczne nie zatwierdzały próbek z sekcji zwłok. W 2011 roku nasza grupa badawcza, kierowana przez docenta Davida Zieglera, założyła pierwszy bank nowotworów dla DIPG w Australii. Oznaczało to, że po raz pierwszy mogliśmy wyhodować DIPG w laboratoriach i przetestować raka pod kątem wielu leków.
Kiedy Amity zmarła z DIPG w wieku zaledwie pięciu lat, jej rodzina zdecydowała się zrobić coś dla nauki, przekazali jej guz do naszego banku guzów. Przeczytaj historię Amity.
Nasze badania
Korzystając z banku nowotworów, w naszym Drug Discovery Center przetestowano 3500 leków przy użyciu najnowocześniejszych robotów i wysokoprzepustowych badań przesiewowych, aby zobaczyć które leki zabijają komórki DIPG.
Udało nam się zidentyfikować pięć leków, które wydają się być bardzo skuteczne w zabijaniu komórek DIPG, i przetestowaliśmy je w naszych laboratoryjnych modelach chorób. Na podstawie tego badania rozpoczęto pierwsze badanie kliniczne, podczas gdy dwa inne są w trakcie opracowywania.
„Od momentu powstania Bank nowotworów, w którym udało nam się wyhodować tego bardzo agresywnego raka w naszych laboratoriach, aby umożliwić nam przesiewanie setek leków w celu znalezienia tych, które skutecznie zabijają komórki rakowe. Jesteśmy podekscytowani identyfikacją pięciu leków, które są obiecujące i właśnie rozpoczęliśmy pierwsze w historii australijskie badanie kliniczne. ”
– A / Prof David Ziegler
Przyszłość
Te wyniki są niezwykle obiecujące i zdecydowanie sugerują, że skoordynowany połączenie tych leków może znacząco poprawić przeżycie u dzieci z DIPG.
Dlatego rozpoczęliśmy badania nad pierwszym w historii podejściem „Terapii totalnej” w leczeniu DIPG.
W sierpniu uruchomiliśmy Levis Project, w ramach którego nasz zespół przeprowadzi serię eksperymentów laboratoryjnych w celu znalezienia najskuteczniejszej kombinacji tych leków przeciwko DIPG, a następnie współpracuj z naszymi kolegami klinicznymi, aby wziąć te leki do badań klinicznych u dzieci. Sprawdzając, które kombinacje leków działają najlepiej, w jakich dawkach i w jakim czasie, można opracować kompleksowy protokół kliniczny do stosowania u dzieci, u których zdiagnozowano DIPG.
Każdego dnia nasze badania zbliżają się do znaleźć odpowiedzi na tę wyniszczającą chorobę.