Terapia genowa
Po wielu latach udanych badań na zwierzętach dotkniętych RP, ekscytujący nowy rozwój w dziedzinie badań RP jest wynikiem trzech niezależnych klinik próby terapii genowej LCA wywołanej mutacjami genu RPE65. Uczestnikom tych badań podawano jeden lub więcej zastrzyków pod siatkówkę specjalnie skonstruowanych cząstek wirusa zawierających normalne kopie genu RPE65 w celu dostarczenia ich do chorych komórek chorych pacjentów. Wszystkie trzy z tych przełomowych badań, przy użyciu różnych metod oceny funkcji wzroku, wykazały poprawę widzenia u praktycznie wszystkich pacjentów. Te bardzo zachęcające badania otwierają możliwość, że korekta podstawowego defektu genetycznego wewnątrz siatkówki za pomocą terapii genowej może być stosowana w leczeniu większości, jeśli nie wszystkich, postaci RP i powiązanych zaburzeń. Konieczne są jednak dodatkowe badania w celu zweryfikowania tej możliwości i określenia odpowiedniego „okna terapeutycznego”, w ramach którego można osiągnąć i zmaksymalizować skuteczność terapii genowej. Ponadto istnieją dowody na to, że pomimo poprawy odczuwanej przez pacjentów po leczeniu terapią genową, progresja choroby na leczonych obszarach może nadal występować w miarę upływu czasu. W związku z tym dalsze udoskonalanie podejść do terapii genowej, w tym zwiększenie poziomu ekspresji genów w komórkach docelowych, wciąż trwa.
Bardzo niedawne, zachęcające badania Terapia genowa w naturalnie występującym psim modelu RP sprzężonego z chromosomem X powiązanym z mutacjami w genie RPGR położyła podwaliny pod badania terapii genowej u ludzi, również tej formy RP, a to badanie w Wielkiej Brytanii prowadzi obecnie rekrutację uczestników (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT03116113 Na całym świecie trwają obecnie inne badania nad terapią genową fazy I / II na ludziach, dotyczące choroideremii. W Stanach Zjednoczonych istnieje wiele ośrodków (ClinicalT identyfikatory rials.gov: NCT02341807 i NCT02553135), w Niemczech (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT02553135) oraz w Wielkiej Brytanii (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT01461213). Obecnie trwają dodatkowe badania terapii genowej lub recesywna dystrofia plamki Stargardta sprzężona z ABCA4 (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT01367444), siatkówczyca sprzężona z chromosomem X (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT02317887) oraz zespół Ushera typu IB powiązany z mutacjami w genie MYO7A ( Identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT01505062). W ciągu najbliższych kilku lat spodziewanych jest więcej takich badań w innych schorzeniach.
Terapia genowa jest możliwa tylko u pacjentów, u których wykryto genetyczną przyczynę choroby; ponadto terapia genowa innych typów RP niż recesywna, jak LCA, nie została jeszcze wypróbowana u ludzi. Obecnie leczenie to nie jest możliwe dla wszystkich pacjentów z RP, a dla niektórych może być możliwe dopiero za kilka lat. Dlatego też inne strategie leczenia pozostają ważne do stosowania i kontynuowania.
Strategie leczenia, które można stosować jako alternatywę lub dodatek do terapii genowej, mogą być specyficzne dla genu lub niezależne od genów.
Terapie specyficzne dla genów
Podobnie jak w przypadku terapii genowej, aby skorzystać z tych terapii, pacjenci muszą znać specyficzną genetyczną przyczynę ich indywidualnej choroby. Molekularne genetyczne testy diagnostyczne są obecnie dostępne dla większości, jeśli nie wszystkich genów. Dlatego w miarę możliwości wszystkim pacjentom zdecydowanie zaleca się badanie pod kierunkiem doświadczonego genetyka okulistycznego, ponieważ może to nie tylko zapewnić znacznie większą dokładność diagnostyczną, ale także otworzyć drzwi do różnorodnych pojawiających się i przyszłych opcji leczenia.
Poza samą terapią genową, terapie należące do tej kategorii są skierowane do genetycznie zdefiniowanych grup pacjentów, którzy z większym prawdopodobieństwem zareagują na określone leczenie w zależności od pewnych cech genetycznych. Przykłady tego obejmują:
a) Pacjenci, u których występuje pewien typ mutacji: na przykład nonsensowne mutacje, które prowadzą do obcięcia białka wytwarzanego przez dany gen, można teoretycznie przezwyciężyć za pomocą pewnych leków. Ten rodzaj leku jest obecnie badany w chorobie płuc zwanej mukowiscydozą. Zaburzenia siatkówki, w których nonsensowne mutacje są szczególnie powszechne, obejmują naczyniówkę oddechową i, w mniejszym stopniu, pewne formy RP sprzężonej z chromosomem X, ale nonsensowne mutacje odnotowano w przypadku prawie wszystkich postaci RP i powiązanych zaburzeń. Dlatego też, gdyby okazało się, że takie leczenie byłoby bezpieczne i skuteczne, istnieje możliwość, że pacjenci z jakąkolwiek formą RP mogą odnieść korzyści z takich leków, jeśli ich choroba jest spowodowana tą kategorią mutacji.
b) Pacjenci z mutacjami w różnych genach, ale skutkujących tym samym efektem molekularnym netto: na przykład mutacje, które powodują ogólne nieprawidłowe fałdowanie kodowanego białka, mogą być częściowo przezwyciężone przez cząsteczki, które wywierają efekt opiekuńczy. Jednym z takich leków tego typu może być kwas walproinowy (VPA), lek od dawna znany jako skuteczny lek na zaburzenia napadowe.Badanie nad źle sfałdowanymi cząsteczkami rodopsyny, która jest częstą przyczyną dominującej RP, wykazało, że VPA jest w stanie poprawić fałdowanie zmutowanych cząsteczek odpowiedzialnych za dominującą RP. Sugeruje to, że pacjenci z mutacjami genetycznymi wpływającymi na fałdowanie kodowanego białka mogą odnieść korzyści z VPA, a ponieważ nieprawidłowe fałdowanie jest częstym problemem w dominujących RP i anegdotycznych, otwarte dowody sugerują, że VPA może być w stanie poprawić rozmiar pola widzenia w dominującej RP , badanie fazy II dotyczące VPA na pacjentach z dominującą RP (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT01233609) zostało zakończone i oczekuje na wyniki. Dokładna dawka VPA, która może być skuteczna w RP, jeśli w ogóle, nie jest obecnie znana, a VPA może mieć poważne skutki uboczne, szczególnie u kobiet w ciąży. Dlatego zdecydowanie ostrzega się pacjentów RP, aby poczekali na wynik tego podwójnie maskowanego, randomizowanego, wieloośrodkowego badania z grupą kontrolną otrzymującą placebo przed poproszeniem lekarza o receptę VPA na jakąkolwiek dawkę.
c) Pacjenci posiadający wspólne mutacje w ten sam gen prowadzący do tej samej, powodującej chorobę defektu w dalszej części łańcucha: na przykład choroby, w których niektóre cząsteczki karotenoidów niezbędne do widzenia nie mogą być poddane recyklingowi z powodu defektu enzymu potrzebnego do zakończenia procesu recyklingu, można przezwyciężyć, lecząc pacjentów syntetycznym wersja potrzebnego karotenoidu, który omija defekt enzymatyczny. Jednym z takich przykładów jest (trwająca obecnie próba) syntetyczna pochodna witaminy A, zwana związkiem QLT091001. Enzym wytwarzany przez gen LRAT jest niezbędny do recyklingu specjalnie ukształtowanych cząsteczek witaminy A, które są potrzebne w siatkówce do widzenia w nocy. Kiedy ten proces recyklingu zostaje zakłócony z powodu mutacji w genie LRAT, pacjenci doświadczają problemów z widzeniem w nocy i rozwijają się w postaci recesywnej RP. Doniesiono, że doustne podawanie QLT091001 na zasadzie eksperymentalnej, otwartej próby pacjentom z RP wynikającym z mutacji LRAT znacząco poprawia ich pole widzenia. Z tego powodu dwa badania QLT091001 są obecnie zakończone (identyfikatory ClinicalTrials.gov: NCT01014052 i NCT01521793), a wyniki są oznaczone jako oczekujące.
Terapie niezależne od genów
Podejścia te mają na celu zapewnienie korzyści dla zdrowia siatkówki we wszystkich obszarach , niezależnie od przyczyny genetycznej. Zilustrowane wcześniej odżywki, takie jak palmitynian witaminy A i luteina, należą do tej kategorii. Inne przykłady to:
Ciliary neurotrophic factor (CNTF). Jednym z takich sposobów leczenia, które jest obecnie badane w badaniach klinicznych RP, jest czynnik wzrostu, znany jako rzęskowy czynnik neurotroficzny lub CNTF, dostarczany do siatkówki przez małe porowate kapsułki, w których uwięzione są żywe komórki zmodyfikowane tak, aby wytwarzały określoną ilość CNTF i utrzymywane na miejscu przez specjalne rusztowanie. Specjalnie zaprojektowana porowata natura kapsułki umożliwia przenikanie składników odżywczych, jednocześnie umożliwiając CNTF opuszczenie torebki, w celu powolnego uwalniania do wnętrza ciała szklistego gałki ocznej i dyfuzji do siatkówki. Faza I badania bezpieczeństwa, która nie tylko wykazała doskonałe bezpieczeństwo, ale także zasugerowała możliwą poprawę niektórych aspektów funkcji wzroku w niektórych leczonych oczach, została pomyślnie zakończona.
Badania kliniczne II / III fazy CNTF z to specjalne zastrzeżone urządzenie w kilkunastu różnych miejscach w Stanach Zjednoczonych zostało niedawno ukończone. Niedawno zakończono dwie próby RP: próbę CNTF3 mającą na celu ocenę skuteczności implantów uwalniających CNTF w zakresie ostrości wzroku w zaawansowanych RP rok po umieszczeniu implantów w oku; badanie CNTF4 było 2-letnim badaniem mającym na celu ocenę skuteczności implantów w zakresie wrażliwości wzrokowej w centralnym polu widzenia u pacjentów z wcześniejszymi stadiami RP. Ponadto przeprowadzono badanie CNTF2 na pacjentach z suchą postacią zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem (suche AMD lub „zanik geograficzny”). Badania fazy II / III potwierdziły bezpieczeństwo wszczepionych urządzeń, ale nie osiągnęły celów terapeutycznych , przez co leczenie implantami uwalniającymi CNTF nie może być obecnie uważane za odpowiednie leczenie RP lub suchego AMD. Jednak niektóre zachęcające podanalizy po badaniu wskazały, że implanty wywarły pewien wpływ. Grubość siatkówki była stale większa w leczonych oczach niż inne oczy, którym nie wszczepiono implantów we wszystkich trzech próbach. Ponadto badania czopków plamki przy użyciu nowej techniki obrazowania opartej na zasadzie „optyki adaptacyjnej” sugerują, że czopki plamki mogły być lepiej zachowane w oczach, które otrzymały implanty niż inne oczy. Żaden z nich nie był głównym miernikiem wyników w badaniach CNTF, przy czym te powody były niewystarczające, aby uznać implanty za skuteczne według standardów FDA. Wciąż trwa długoterminowa obserwacja leczonych pacjentów w celu ustalenia, czy korzystny wpływ implantów można wykryć w późniejszym czasie.Obecnie nie wiadomo, czy CNTF będzie ponownie rozważane pod kątem badań w RP, AMD i chorobach pokrewnych w przyszłości. Badania CNTF wykazały jednak, że urządzenie jest bezpieczne, a zatem może być używane z różnymi terapiami w przyszłości, i zasugerowały, że włączenie wyników obrazowania do przyszłych badań może być w stanie lepiej uchwycić odpowiedź na leczenie niż ogólne wyniki czynnościowe . Wciąż nie jest pewne, jak najlepiej powiązać wyniki badań obrazowych ze standardowymi i powszechnie akceptowanymi wynikami dotyczącymi funkcji wzroku, takimi jak ostrość wzroku i pola widzenia.
Winian brymonidyny. Jednym z ostatnich zakończonych badań jest mikroimplant, zwany systemem dostarczania leku do tylnego odcinka oka, który jest wstrzykiwany do komory ciała szklistego gałki ocznej i ma na celu uwalnianie z czasem leku zwanego winianem brymonidyny (identyfikator ClinicalTrials.gov : NCT00661479). Trzy różne dawki tego leku badano w jednym oku pacjentów z RP (w jednym ośrodku badawczym w Stanach Zjednoczonych i w trzech ośrodkach w Europie). Ten lek istnieje na rynku jako kropla do oczu w celu obniżenia ciśnienia w oku u pacjentów z jaskrą od wielu lat. Kilka linii dowodów sugeruje, że winian brymonidyny ma potencjał neuroprotekcyjny na nerw wzrokowy. Dodatkowe badania in vitro wykazały silny potencjał neuroprotekcyjny tego specyficznego leku na degenerujące się komórki pręcików i czopków siatkówki. Odkrycia te dodały się do innych badań nad związkami pokrewnymi, które również wykazały znaczny potencjał neuroprotekcyjny siatkówki. Pomimo znacznego potencjału, jaki wykazuje winian brymonidyny, trudności w dostarczeniu odpowiedniej dawki do siatkówki za pomocą prostych kropli do oczu, w połączeniu ze stosunkowo dużą częstością nietolerancji na miejscowe stosowanie, ograniczały możliwość zastosowania tego potencjalnego leczenia. Nowa strategia dostarczania, która została opracowana przez firmę sponsorującą to badanie, otwiera drzwi do ponownej oceny tej strategii leczenia i jej możliwego wykorzystania do zapewnienia neuroprotekcji zwyrodnieniowej siatkówki pacjentów z RP. Wyniki tego badania fazy I / II zostały niedawno opublikowane i wykazały niewielkie zmiany w widzeniu i wrażliwości na kontrast w oczach z implantem. Wszczepienie wiązało się ze znacznym ryzykiem, 2 z 21 uczestników doświadczyło poważnych skutków ubocznych, takich jak omdlenia i zapalenie rdzenia kręgowego.
Przeciwutleniacze. Wykazano, że uszkodzenie oksydacyjne jest głównym czynnikiem powodującym śmierć komórek czopków w zwierzęcych modelach RP. Wykazano, że promowanie przeżycia czopków jest możliwe u myszy leczonych pochodną N-acetylocysteiny (NAC), skutecznym przeciwutleniaczem o doskonałym profilu bezpieczeństwa i stosowanym od dziesięcioleci w Europie do leczenia innych, niezwiązanych ze sobą schorzeń. Obecnie badanie kliniczne fazy 1 testuje wpływ doustnego NAC w RP (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT03063021).
Rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów (hNGF). Trwa randomizowane badanie kliniczne II fazy (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT02609165), które bada potencjał terapeutyczny kropli do oczu z rekombinowanym ludzkim czynnikiem wzrostu nerwów w leczeniu RP. Wykazano, że rekombinowany hNGF sprzyja przeżywalności fotoreceptorów w mysich modelach RP. Ponadto badanie pilotażowe testujące krople do oczu z rekombinowanym mysim NGF u 8 pacjentów z zaawansowaną RP nie wykazało żadnych poważnych działań niepożądanych ani utraty funkcji wzroku. Mniejszość tych pacjentów wykazywała tendencję do poprawy funkcji wzroku poprzez pole widzenia i testy elektroretinograficzne.
Przeszczep tkanek. Ukończono badanie II fazy przeszczepu tkanek siatkówki płodu do oczu pacjentów z zaawansowaną RP (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT00345917). Zgłoszono tymczasowe wyniki po roku obserwacji u jednego z uczestniczących pacjentów, sugerujące brak odrzucenia przeszczepionej tkanki oraz postępującą i trwałą poprawę ostrości wzroku z 20/800 wyjściowo do 20/160 po jednym roku. Rejestracja w tym badaniu, której celem była rekrutacja 10 osób, została zakończona, a wyniki nie zostały opublikowane.
Ludzkie komórki progenitorowe siatkówki. Obecnie trwają badania kliniczne dotyczące bezpieczeństwa wstrzykiwania ludzkich komórek progenitorowych siatkówki w barwnikowym zwyrodnieniu siatkówki (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT02320812). Wczesne wyniki były obiecujące i badanie będzie przechodzić do fazy II. Wyniki spodziewane są w ciągu najbliższych kilku lat. Uwaga: istnieją dowody na poważną utratę wzroku, w tym całkowitą ślepotę po wstrzyknięciu do oka autologicznych „komórek macierzystych” pochodzących z tkanki tłuszczowej, pochodzących z nieuregulowanej kliniki w Stanach Zjednoczonych. poczekać na wyniki badań klinicznych, które sprawdzają bezpieczeństwo i skuteczność tych nowych metod leczenia przed rozpoczęciem leczenia.
Elektrostymulacja przez rogówkowa (TES).Elektrostymulacja oka była próbowana w różnych stanach okulistycznych, od jaskry po niedowidzenie, podczas gdy ostatnio zainteresowanie skupiało się na traumatycznej lub nieterytycznej neuropatii nerwu wzrokowego lub długotrwałym zamknięciu tętnicy siatkówkowej. Ostatnie roczne, prospektywne, randomizowane i częściowo zaślepione badanie przeprowadzono na 24 pacjentach z RP. W grupach terapeutycznych TES stosowano przez 30 minut w tygodniu przez 6 tygodni. Badanie wykazało, że TES jest bezpieczny w użyciu w RP. Wyniki wskazywały na pozytywny trend. Istotną statystycznie poprawę utraty pola widzenia i odpowiedzi ERG stwierdzono w grupie leczonej z największą amplitudą stymulacji. Jednak ze względu na brak rozstrzygających dowodów na skuteczność tego podejścia do leczenia, metoda ta pozostaje eksperymentalna i nie jest jeszcze zalecana ze względu na udowodnioną skuteczność.
Akupunktura. Istnieją niepotwierdzone doniesienia, że akupunktura może być korzystna dla RP. Jednak do tej pory nie ma żadnych recenzowanych publikacji potwierdzających rzekome korzyści płynące z tego podejścia do leczenia i chociaż nie wiadomo, że są szkodliwe, z pewnością nie są one niedrogie. W związku z tym pacjenci z RP i pokrewnymi zaburzeniami są ostrzegani przed angażowaniem się w sesje terapeutyczne o nieudowodnionej skuteczności, dopóki rozstrzygające wyniki nie zostaną opublikowane w recenzowanej literaturze.
Sztuczne widzenie. niezależne, ale obecnie są zarezerwowane dla pacjentów w końcowym stadium RP, którzy nie kwalifikują się już do innych metod leczenia i obecnie obejmują:
Sztuczne implanty siatkówki. Pacjenci z poważną utratą wzroku w zakresie percepcji światła lub mniejszą w obu oczach kwalifikują się do tego typu podejścia. Sztuczne implanty siatkówkowe są dwojakiego rodzaju: podsiatkówkowe (czyli wszczepiane pod siatkówkę) i epiretinal (czyli wszczepiane na powierzchnię siatkówki). Z terapeutycznego punktu widzenia najdalej w procesie zatwierdzania jest implant epiretinalowy Argus II, badanie kliniczne II fazy zatytułowane „Argus” II Protokół Wykonalności Systemu Stymulacji Siatkówki w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i skuteczności przywracania ostrości wzroku u pacjentów z bardzo zaawansowanym RP (z pozostałością percepcji gołego światła lub mniej w każdym oku) została niedawno ukończona. Implant sztucznej siatkówki Argus II został opracowany przez Second Sight we współpracy z Konsorcjum Projektu Sztucznej Siatkówki, sponsorowanym przez Departament Energii. Badanie to przeprowadzono w kilka ośrodków w USA, zapis do tego badania jest obecnie zakończony (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT00407602). Zgłoszono wstępne wyniki i wydają się one bardzo zachęcające. Niedawne badanie wykazało, że dwudziestu czterech z 30 pacjentów pozostało implantowanych z działającymi systemami Argus II 5 lat po implantacji Pacjenci radzili sobie znacznie lepiej przy włączonym Argus II niż wyłączonym w zakresie wszystkich funkcji wzrokowych t estów i funkcjonalnych zadań wizyjnych. Przegląd badań nad implantacją Argus II wykazał poprawę jakości życia i wyników wizualnych, a także wysoki koszt implantacji u osób leczonych za pomocą Argus II. Urządzenie Argus II jest obecnie zatwierdzone przez FDA iw dużej mierze objęte ubezpieczeniem Medicare od implantacji u pacjentów z RP. Zabiegi rehabilitacyjne po otrzymaniu tego implantu są niezbędne, aby dobrze nauczyć się korzystać z implantu Argus II i dojrzeć w pełni korzyści z tego urządzenia.
W Europie niemiecka firma Retina Implant opracowuje urządzenie podsiatkówkowe AG. Elektrody tego implantu działają zasadniczo tak samo jak implantu Argus II, ale leczenie wymaga innego podejścia chirurgicznego, aby wprowadzić implant pod siatkówkę. Potencjalną zaletą tego podejścia jest to, że nie jest wymagana żadna zewnętrzna kamera mocowana do gogli, a odbiorca implantu może nadal patrzeć na przedmioty przy ich naturalnych ruchach oczu. Ze względu na tę różnicę, ten typ implantu jest również oceniany u pacjentów ze zwyrodnieniem plamki żółtej. Badania nad RP są również rozważane w Stanach Zjednoczonych i jeśli okaże się, że są one bezpieczne i skuteczne, technologia ta może stanowić ważną alternatywę dla epiretinalnego podejścia Argus II.
Optogenetyka. To podejście terapeutyczne jest formą terapii genowej, która nie jest specyficzna dla genu powodującego pierwotną chorobę, ale wykorzystuje technologię terapii genowej (tj. Przenoszenie genu za pomocą zmodyfikowanych cząstek wirusa) do komórek siatkówki. Jednak w optogenetyce dostarczane geny to geny wyczuwające światło pochodzące z alg, które mogą wzmacniać lub zapewniać nowe właściwości wyczuwania światła komórkom siatkówki, które normalnie ich nie mają, takich jak komórki dwubiegunowe (BC, które są komórki, które łączą fotoreceptory z następnymi stacjami wzrokowymi, komórkami zwojowymi siatkówki lub RGC) lub z RGC, które zwykle same mają ograniczone możliwości wykrywania światła.W przypadku transfekcji jednym z genów pochodzących z alg (channelrhsodopsin-2 lub halorhodopsin), BC lub RGC mogą uzyskać zdolność wyczuwania światła na znacznie wyższym poziomie. Te receptory wyczuwające światło mogą być również wbudowane w rzeczywiste implanty sztucznej siatkówki i taka możliwość jest rozważana. W międzyczasie jednak podstawowa technologia transfekcji, dostarczana przez wstrzyknięcie do ciała szklistego, szybko się rozwinęła i jest już w fazie I / II badań klinicznych na ludziach dla zaawansowanych RP (identyfikator ClinicalTrials.gov: NCT02556736). W tej chwili to podejście jest uważane głównie za alternatywę dla sztucznych implantów siatkówki u pacjentów z zaawansowanym RP z podstawową różnicą, że tylko geny glonów są sztucznie wszczepiane do siatkówki, ale nie trzeba wszczepiać żadnego fizycznego urządzenia. Jest możliwe, że jeśli to podejście okaże się zarówno bezpieczne, jak i skuteczne, dalszy rozwój może rozciągnąć się na mniej poważne etapy RP, a być może także na inne warunki.
Na koniec, Foundation Fighting Blindness przedstawia podsumowanie badania kliniczne przeprowadzone w odniesieniu do RP i innych chorób na ich stronie internetowej (http://www.fightblindness.org).
Informacje o bieżących badaniach klinicznych są publikowane w Internecie pod adresem www.clinicaltrials.gov. Wszystkie badania otrzymujące fundusze rządowe USA, a niektóre wspierane przez przemysł prywatny, są publikowane na tej rządowej witrynie internetowej.
Aby uzyskać informacje o badaniach klinicznych prowadzonych w NIH Clinical Center w Bethesda, MD, skontaktuj się z pacjentem NIH Biuro Rekrutacji:
Bezpłatny numer: (800) 411-1222
TTY: (866) 411-1010
E-mail:
Niektóre aktualne badania kliniczne są również publikowane na następująca strona w witrynie NORD:
Aby uzyskać informacje o badaniach klinicznych sponsorowanych przez prywatne źródła, skontaktuj się z:
Aby uzyskać informacje o badaniach klinicznych prowadzonych w Europie, skontaktuj się z:
Kontakt w celu uzyskania dodatkowych informacji na temat barwnikowego zapalenia siatkówki:
Alessandro Iannaccone, MD, MS
Profesor okulistyki
Dyrektor, Duke Center for Retinal Degenerations & Okulistyczne choroby genetyczne
i Duke Eye Center Laboratorium diagnostyki funkcji wzrokowych
Duke University Medical Center, 2351 Erwin Road, DUMC Box 3802
Durham, NC 277 10
Klinika & Koordynator laboratorium diagnostycznego: (919) 684-1857
E-mail: