Donderdag 26 september is de inaugurele Childhood Brain Cancer Awareness Day. Dit jaar belichten we Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (DIPG), de meest verwoestende kanker bij kinderen.
Elk jaar wordt bij 20 kinderen de diagnose van deze ongeneeslijke vorm van hersenkanker gesteld. Er zijn geen effectieve behandelingen voor DIPG en de huidige therapeutische strategieën zijn in wezen palliatief. Het gemiddelde overlevingspercentage vanaf diagnose is ongeveer negen tot twaalf maanden.
Medisch onderzoek is de enige manier om een einde te maken aan deze wrede ziekte. Ons hersentumorteam loopt voorop bij het vinden van antwoorden en geeft uiteindelijk hoop aan veel gezinnen.
Wat is DIPG?
Diffuus intrinsiek pontine glioom (DIPG) is het meest agressief voor alle vormen van kinderkanker. Elk jaar wordt in Australië gemiddeld 20 kinderen gediagnosticeerd met DIPG, een hersenkanker die meestal optreedt in de leeftijd van 4-11 jaar.
Diffuus betekent dat de tumor niet goed onder controle is – hij groeit uit in ander weefsel zodat kankercellen zich vermengen met gezonde cellen. Daarom is het onmogelijk om DIPG-tumoren operatief te verwijderen zonder gezond weefsel te beschadigen.
Pontine geeft aan dat de tumor wordt aangetroffen in een deel van de hersenstam dat de pons wordt genoemd. De pons is verantwoordelijk voor een aantal belangrijke lichaamsfuncties, zoals ademen, slapen, controle over de blaas en balans. Omdat deze functies essentieel zijn om te overleven, is de druk van de groeiende tumor erg gevaarlijk.
Glioom is een algemene term voor tumoren die afkomstig zijn van gliacellen. Gliacellen worden overal in de hersenen aangetroffen. Ze vormen de witte stof van de hersenen die de neuronen omringt en ondersteunt (neuronen zijn cellen die berichten in de hersenen overbrengen). Gliomen kunnen zich in verschillende delen van de hersenen vormen. DIPG komt voor in gliacellen in de pons.
Bijna alle kinderen presenteren zich met een korte geschiedenis van symptomen en ervaren snelle tumorprogressie. Door hun ligging in de hersenstam kunnen de tumoren niet operatief worden verwijderd. Ze reageren ook niet op chemotherapie. Radiotherapie vertraagt hun groei slechts tijdelijk. Er is dringend een nieuwe manier nodig om deze dodelijke tumoren aan te pakken.
Australiës eerste tumorbank
Historisch gezien was de uitdaging bij het vinden van nieuwe medicijnen voor de behandeling van DIPG het gebrek aan tumormonsters – ethische goedkeuring kon niet worden verkregen voor biopsieën omdat het te gevaarlijk was, en de ethische commissies zouden autopsiemonsters niet goedkeuren. In 2011 heeft onze onderzoeksgroep, geleid door universitair hoofddocent David Ziegler, de eerste tumorbank voor DIPG in Australië opgericht. Dit betekende dat we voor het eerst DIPG in de laboratoria konden laten groeien en de kanker tegen meerdere medicijnen konden testen.
Toen Amity op vijfjarige leeftijd overleed aan DIPG, besloot haar familie iets voor de wetenschap te doen, ze schonken haar tumor aan onze tumorbank. Lees het verhaal van Amity.
Ons onderzoek
Met behulp van de tumorbank zijn 3500 medicijnen getest in ons Drug Discovery Center met behulp van geavanceerde robots en high throughput screening om te zien welke medicijnen de DIPG-cellen doden.
We hebben vijf medicijnen kunnen identificeren die zeer effectief lijken te zijn bij het doden van DIPG-cellen en hebben deze getest in onze laboratoriummodellen voor ziekten. Op basis van dit onderzoek is de eerste klinische proef gestart, terwijl twee andere in ontwikkeling zijn.
“Sinds de oprichting de tumorbank hebben we deze zeer agressieve kanker in onze laboratoria kunnen laten groeien, zodat we honderden medicijnen kunnen screenen om die te vinden die effectief zijn in het doden van kankercellen. We zijn verheugd om vijf medicijnen te identificeren die veelbelovend zijn in ons laboratorium modellen en hebben zojuist de allereerste Australische klinische proef gelanceerd. “
– A / Prof David Ziegler
De toekomst
Deze resultaten zijn buitengewoon veelbelovend en suggereren sterk dat een gecoördineerde combinatie van deze medicijnen heeft het potentieel om de overleving van kinderen met DIPG aanzienlijk te verbeteren.
Daarom zijn we begonnen met onderzoek naar de allereerste “Total Therapy” -benadering om DIPG te behandelen.
In augustus hebben we Levis Project gelanceerd, waarin ons team een reeks laboratoriumexperimenten zal uitvoeren om de meest effectieve combinatie werken van deze medicijnen tegen DIPG, werk dan samen met onze klinische collegas om deze medicijnen mee te nemen naar klinische onderzoeken bij kinderen. Door uit te zoeken welke combinaties van geneesmiddelen het beste werken, in welke doses en met welke timing, kan een uitgebreid klinisch protocol worden ontwikkeld voor gebruik bij kinderen met de diagnose DIPG.
Elke dag komt ons onderzoek in de buurt van vind antwoorden voor deze verwoestende ziekte.