9月26日木曜日は最初の小児がんです脳腫瘍啓発デー。今年は、すべての小児がんの中で最も壊滅的な小児脳幹部グリオーマ（DIPG）に光を当てます。
毎年、20人の子供がこの不治の脳腫瘍と診断されています。 DIPGの効果的な治療法はなく、現在の治療戦略は本質的に姑息的です。診断からの平均生存率は約9〜12か月です。
医学研究は、この残酷な病気を終わらせるための唯一の方法です。私たちの脳腫瘍チームは、答えを見つけ、最終的に多くの家族に希望を与える方法をリードしています。
DIPGとは何ですか？
びまん性内因性橋グリオーマ（DIPG）が最も多いすべての小児がんに対して攻撃的です。オーストラリアでは毎年、平均して20人の子供がDIPGと診断されています。これは、通常4〜11歳の間に発生する脳腫瘍です。
びまん性とは、腫瘍が十分に封じ込められていないことを意味します。がん細胞が健康な細胞と混ざり合うように、他の組織に出します。そのため、健康な組織に損傷を与えずにDIPG腫瘍を外科的に切除することは不可能です。
橋は、腫瘍が橋と呼ばれる脳幹の一部にあることを示しています。橋は、呼吸、睡眠、膀胱の制御、バランスなど、多くの重要な身体機能を担っています。これらの機能は生存に不可欠であるため、成長する腫瘍からの圧力は非常に危険です。
神経膠腫は、グリア細胞に由来する腫瘍の総称です。グリア細胞は脳全体に見られます。それらはニューロンを取り囲み、サポートする脳の白質を構成します（ニューロンは脳内でメッセージを運ぶ細胞です）。神経膠腫は、脳のさまざまな領域で形成される可能性があります。 DIPGは、橋のグリア細胞で発生します。
ほとんどすべての子供が症状の短い病歴を示し、急速な腫瘍の進行を経験します。脳幹内にあるため、腫瘍を外科的に取り除くことはできません。また、化学療法にも反応しません。放射線療法は一時的に成長を遅らせるだけです。これらの致命的な腫瘍に取り組む新しい方法が緊急に必要とされています。
オーストラリア初の腫瘍バンク
DIPGを治療する新薬を見つける際の歴史的な課題は、腫瘍サンプルの不足でした。 –生検は危険すぎるため、倫理的承認を得ることができず、倫理委員会は剖検サンプルを承認しませんでした。 2011年、David Ziegler准教授が率いる私たちの研究グループは、オーストラリアで最初のDIPGの腫瘍バンクを設立しました。これは、ラボでDIPGを成長させ、複数の薬剤に対して癌をテストできることを初めて意味しました。
アミティーがわずか5歳でDIPGを亡くしたとき、彼女の家族は科学のために何かをすることを決心し、彼女の腫瘍を私たちの腫瘍バンクに寄付しました。アミティのストーリーを読んでください。
私たちの研究
腫瘍バンクを使用して、最先端のロボットと高スループットスクリーニングを使用して、3500の薬剤が創薬センターでテストされました。どの薬がDIPG細胞を殺すか。
DIPG細胞を殺すのに非常に効果的であると思われる5つの薬を特定することができ、これらを私たちの研究室の疾患モデルでテストしました。この研究から、最初の臨床試験が開始され、他の2つが開発中です。
「設立以来腫瘍バンク私たちは研究所でこの非常に攻撃的な癌を増殖させることができ、癌細胞を殺すのに効果的な薬を見つけるために何百もの薬をスクリーニングすることができました。私たちは私たちの研究室で有望な5つの薬を特定することに興奮しています。モデルであり、オーストラリア初の臨床試験を開始したばかりです。」
– A / Prof David Ziegler
将来
これらの結果は非常に有望であり、調整されていることを強く示唆しています。これらの薬剤の組み合わせは、DIPGの小児の生存率を大幅に改善する可能性があります。
これが、DIPGを治療するための初めての「トータルセラピー」アプローチの研究を開始した理由です。
8月に、Levis Projectを立ち上げました。このプロジェクトでは、チームが一連の実験室実験を実施して、最も効果的な組み合わせを見つけます。その後、DIPGに対するこれらの薬の投与を行い、臨床の同僚と協力して、これらの薬を小児の臨床試験に持ち込みます。どの薬剤の組み合わせが、どの用量で、どのタイミングで最も効果的かを解明することにより、DIPGと診断された子供に使用する包括的な臨床プロトコルを開発できます。
毎日、私たちの研究は近づいています。この壊滅的な病気の答えを見つけてください。