Giovedì 26 settembre è lInfanzia inaugurale Giornata di sensibilizzazione sul cancro al cervello. Questanno facciamo luce sul glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), il più devastante di tutti i tumori infantili.
Ogni anno a 20 bambini viene diagnosticata questa forma incurabile di cancro al cervello. Non ci sono trattamenti efficaci per DIPG e le attuali strategie terapeutiche sono essenzialmente palliative. Il tasso medio di sopravvivenza dalla diagnosi è di circa 9-12 mesi.
La ricerca medica è lunico modo per aiutare a porre fine a questa crudele malattia. Il nostro team per i tumori al cervello sta aprendo la strada alla ricerca di risposte e finalmente a dare speranza a molte famiglie.
Cosè DIPG?
Glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) è il più aggressivo di tutti i tumori infantili. Ogni anno in Australia, in media, a 20 bambini viene diagnosticato il DIPG, un cancro al cervello che di solito si manifesta tra i 4 e gli 11 anni.
Diffuso significa che il tumore non è ben contenuto: cresce in altri tessuti in modo che le cellule tumorali si mescolino con le cellule sane. Ecco perché è impossibile rimuovere chirurgicamente i tumori DIPG senza danneggiare i tessuti sani.
Pontine indica che il tumore si trova in una parte del tronco cerebrale chiamata ponte. Il ponte è responsabile di una serie di importanti funzioni corporee, come la respirazione, il sonno, il controllo della vescica e lequilibrio. Poiché queste funzioni sono vitali per la sopravvivenza, la pressione del tumore in crescita è molto pericolosa.
Glioma è un termine generico per i tumori originati da cellule gliali. Le cellule gliali si trovano in tutto il cervello. Costituiscono la sostanza bianca del cervello che circonda e sostiene i neuroni (i neuroni sono cellule che trasportano messaggi nel cervello). I gliomi possono formarsi in diverse aree del cervello. DIPG si verifica nelle cellule gliali del ponte.
Quasi tutti i bambini presentano una breve storia di sintomi e sperimentano una rapida progressione del tumore. A causa della loro posizione allinterno del tronco cerebrale, i tumori non possono essere rimossi chirurgicamente. Né rispondono alla chemioterapia. La radioterapia rallenta solo temporaneamente la loro crescita. È urgentemente necessario un nuovo modo per affrontare questi tumori mortali.
La prima banca di tumori australiana
Storicamente la sfida nella ricerca di nuovi farmaci per trattare il DIPG è stata la mancanza di campioni di tumore – Non è stato possibile ottenere lapprovazione etica per le biopsie perché erano troppo pericolose e i comitati etici non avrebbero approvato i campioni dellautopsia. Nel 2011, il nostro gruppo di ricerca, guidato dal professore associato David Ziegler, ha istituito la prima banca dei tumori per DIPG in Australia. Ciò significava per la prima volta che potevamo coltivare DIPG in laboratorio e testare il cancro contro più farmaci.
Quando Amity è morta dal DIPG a soli cinque anni, la sua famiglia ha deciso di fare qualcosa per la scienza, hanno donato il suo tumore alla nostra banca dei tumori. Leggi la storia di Amity.
La nostra ricerca
Utilizzando la banca dei tumori, 3500 farmaci sono stati testati nel nostro Drug Discovery Center utilizzando robot allavanguardia e screening ad alto rendimento per vedere quali farmaci uccidono le cellule DIPG.
Siamo stati in grado di identificare cinque farmaci che sembrano essere altamente efficaci nelluccidere le cellule DIPG e li abbiamo testati nei nostri modelli di malattia di laboratorio. Da questa ricerca è stato avviato il primo studio clinico, mentre altri due sono in fase di sviluppo.
“Dalla creazione dalla banca dei tumori siamo stati in grado di far crescere questo cancro molto aggressivo nei nostri laboratori per permetterci di vagliare centinaia di farmaci per trovare quelli che sono efficaci nelluccidere le cellule tumorali. Siamo stati entusiasti di identificare cinque farmaci che mostrano risultati promettenti nel nostro laboratorio modelli e hanno appena lanciato il primo studio clinico in assoluto in Australia. “
– A / Prof David Ziegler
Il futuro
Questi risultati sono estremamente promettenti e suggeriscono fortemente che un progetto coordinato la combinazione di questi farmaci ha il potenziale per migliorare significativamente la sopravvivenza nei bambini con DIPG.
Questo è il motivo per cui abbiamo iniziato la ricerca sul primo approccio “Total Therapy” per il trattamento di DIPG.
Ad agosto abbiamo lanciato il progetto Levis, che vedrà il nostro team condurre una serie di esperimenti di laboratorio per scoprire la combinazione più efficace azioni di questi farmaci contro DIPG, quindi collaborare con i nostri colleghi clinici per portare questi farmaci agli studi clinici sui bambini. Stabilendo quali combinazioni di farmaci funzionano meglio, a quali dosi e con quali tempi, è possibile sviluppare un protocollo clinico completo da utilizzare nei bambini con diagnosi di DIPG.
Ogni giorno, la nostra ricerca si avvicina a trovare risposte per questa malattia devastante.