Szeptember 26., csütörtök az alakuló gyermekkor Agyrák tudatosság napja. Ebben az évben rávilágítottunk a diffúz belső Pontine Gliomára (DIPG), amely minden gyermekkori rák legpusztítóbb.
Évente 20 gyereknél diagnosztizálják ezt az agyrák gyógyíthatatlan formáját. A DIPG-nek nincs hatékony kezelése, és a jelenlegi terápiás stratégiák lényegében palliatívak. Az átlagos túlélési arány a diagnózistól kezdve körülbelül 9-12 hónap.
Az orvosi kutatások az egyetlen módja ennek a kegyetlen betegségnek a vége. Agydaganatos csoportunk vezető szerepet játszik a válaszok megtalálásában és végül reményt ad sok családnak.
Mi a DIPG?
A diffúz belső Pontine Glioma (DIPG) a legtöbb agresszív minden gyermekkori rákban. Évente Ausztráliában átlagosan 20 gyermeknél diagnosztizálják a DIPG-t, az agyrákot, amely általában 4-11 éves kor között fordul elő.
A diffúz azt jelenti, hogy a daganat nincs jól zárva – növekszik más szövetbe, hogy a rákos sejtek egészséges sejtekkel keveredjenek. Ezért lehetetlen műtéti úton eltávolítani a DIPG-daganatokat az egészséges szövetek károsodása nélkül.
A Pontine azt jelzi, hogy a daganat az agytörzs ponsnak nevezett részében található. A pons felelős számos fontos testi funkcióért, mint például a légzés, az alvás, a hólyagszabályozás és az egyensúly. Mivel ezek a funkciók létfontosságúak a túléléshez, az egyre növekvő daganat nyomása nagyon veszélyes.
A glioma a gliasejtekből származó daganatok általános fogalma. A gliasejtek az agyban találhatók. Ezek alkotják az agy fehér anyagát, amely körülveszi és támogatja az idegsejteket (a neuronok sejtek, amelyek üzeneteket hordoznak az agyban). A glioomák az agy különböző területein képződhetnek. A DIPG a glia sejtjeiben fordul elő.
Szinte minden olyan gyermeknél, akinek rövid tünetei vannak, és a tumor gyorsan előrehalad. Az agytörzsben való elhelyezkedésük miatt a daganatok nem távolíthatók el műtéti úton. A kemoterápiára sem reagálnak. A sugárkezelés csak átmenetileg lassítja növekedésüket. Sürgősen szükség van egy új módszerre ezeknek a halálos daganatoknak a kezelésére.
Ausztrália első tumorbankja
A DIPG kezelésére szolgáló új gyógyszerek megtalálásának történelmileg az volt a kihívása, hogy hiányoztak a tumorminták – a biopsziák etikai jóváhagyását nem sikerült megszerezni, mert túl veszélyes volt, és az etikai bizottságok nem fogadták el a boncolási mintákat. 2011-ben kutatócsoportunk David Ziegler docens vezetésével létrehozta a DIPG első tumorbankját Ausztráliában. Ez először azt jelentette, hogy a laboratóriumokban megnövelhettük a DIPG-t, és többféle gyógyszer ellen tesztelhettük a rákot.
Amikor Amity mindössze ötéves korában elhunyt a DIPG-től, családja úgy döntött, hogy tesz valamit a tudomány érdekében, felajánlották daganatát a tumorbankunknak. Olvassa el az Amity történetét.
Kutatásunk
A daganatbank segítségével 3500 gyógyszert teszteltek Kábítószer-felfedező Központunkban élvonalbeli robotok és magas átfutási szűrések segítségével, hogy lássák mely gyógyszerek ölik meg a DIPG-sejteket.
Öt olyan gyógyszert sikerült azonosítanunk, amelyek a jelek szerint nagyon hatékonyak a DIPG-sejtek elpusztításában, és ezeket teszteltük a betegség laboratóriumi modelljeiben. Ebből a kutatásból indult az első klinikai vizsgálat, míg további kettő folyamatban van.
“Megalapítása óta a daganatos bank, ezt a nagyon agresszív rákot laboratóriumunkban tudtuk növeszteni, hogy lehetővé tegyük számunkra a gyógyszerek százainak kiszűrését, hogy megtaláljuk azokat, amelyek hatékonyan képesek elpusztítani a rákos sejteket. Izgatottan vártuk, hogy öt olyan gyógyszert azonosítsunk, amelyek ígéretet mutatnak laboratóriumunkban. modellekkel, és most indították el az első ausztrál klinikai vizsgálatot. ”
– David Ziegler professzor
A jövő
Ezek az eredmények rendkívül ígéretesek, és határozottan azt sugallják, hogy egy koordinált Ezeknek a gyógyszereknek a kombinációja jelentősen javíthatja a túlélést a DIPG-ben szenvedő gyermekeknél.
Ezért kezdtük meg a DIPG kezelésének első “Total Therapy” megközelítésével kapcsolatos kutatásokat.
Augusztusban elindítottuk a Levis Projectet, amelynek keretében csapatunk laboratóriumi kísérletek sorozatát végzi, hogy kiderítse a leghatékonyabb kombinációt Ezeket a gyógyszereket a DIPG ellen alkalmazzák, majd együttműködnek klinikai kollégáinkkal, hogy ezeket a gyógyszereket gyermekeken végzett klinikai vizsgálatokba vigyék. Annak kiderítésével, hogy a gyógyszerek mely kombinációi működnek a legjobban, milyen dózisban és milyen időzítéssel, átfogó klinikai protokoll kidolgozható a DIPG-vel diagnosztizált gyermekeknél történő alkalmazáshoz.
Kutatásaink minden nap közelítenek a talál választ erre a pusztító betegségre.