p53-geeni, kuten Rb-geeni, on tuumorisuppressorigeeni, ts. sen aktiivisuus pysäyttää kasvainten muodostumisen. Jos henkilö perii vain yhden toiminnallisen kopion p53-geenistä vanhemmiltaan, hänellä on taipumus syöpään ja yleensä aikuisuudessa kehittyy useita itsenäisiä kasvaimia useissa kudoksissa. Tämä tila on harvinainen ja tunnetaan Li-Fraumenen oireyhtymänä. Mutaatioita p53: ssa kuitenkin esiintyy useimmissa tuumorityypeissä, ja ne edistävät siten monimutkaista molekyylitapahtumaverkostoa, joka johtaa kasvaimen muodostumiseen.
P53-geeni on kartoitettu kromosomiin 17. Solussa p53-proteiini sitoutuu DNA: han, mikä puolestaan stimuloi toista geeniä tuottamaan proteiinia nimeltä p21, joka on vuorovaikutuksessa solujen jakautumista stimuloivan proteiinin (cdk2) kanssa. Kun p21 kompleksoituu cdk2: n kanssa, solu ei voi siirtyä solun jakautumisen seuraavaan vaiheeseen. Mutantti p53 ei voi enää sitoa DNA: ta tehokkaalla tavalla, ja tämän seurauksena p21-proteiinia ei ole asetettu käytettäväksi ”pysäytyssignaalina” solujen jakautumiselle. Siten solut jakautuvat hallitsemattomasti ja muodostavat tuumoreita.
Apua syöpäkasvun molekyylimekanismien selvittämiseen on tullut siitä, että hiiriä on käytetty mallina ihmisen syöpään, jossa voidaan käyttää tehokkaita ”geeninpoistotekniikoita”. P53: n normaalin toiminnan ja mutanttiekspression kaikilla osa-alueilla olemassa olevan tiedon määrä ihmisen syöpissä on nyt suuri, mikä heijastaa sen keskeistä roolia ihmisen syöpien patogeneesissä. On selvää, että p53 on vain yksi osa tapahtumaverkostoa, joka huipentuu kasvaimen muodostumiseen.