DIPG: arrojando luz sobre el cáncer infantil más mortífero

El jueves 26 de septiembre es la primera infancia Día de concientización sobre el cáncer de cerebro. Este año, arrojamos luz sobre el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), el cáncer infantil más devastador.

Cada año, a 20 niños se les diagnostica esta forma incurable de cáncer cerebral. No existen tratamientos efectivos para DIPG y las estrategias terapéuticas actuales son esencialmente paliativas. La tasa de supervivencia promedio desde el diagnóstico es de alrededor de nueve a 12 meses.

La investigación médica es la única forma de ayudar a terminar con esta cruel enfermedad. Nuestro equipo de tumores cerebrales está liderando el camino para encontrar respuestas y finalmente dar esperanza a muchas familias.

¿Qué es DIPG?

El glioma pontino intrínseco difuso (DIPG) es el más agresivo de todos los cánceres infantiles. Cada año en Australia, en promedio, 20 niños son diagnosticados con DIPG, un cáncer de cerebro que generalmente ocurre entre las edades de 4 a 11 años.

Difuso significa que el tumor no está bien contenido, crece. a otros tejidos para que las células cancerosas se mezclen con las células sanas. Por eso es imposible extirpar quirúrgicamente los tumores DIPG sin dañar el tejido sano.

Pontine indica que el tumor se encuentra en una parte del tronco del encéfalo llamada protuberancia. La protuberancia es responsable de una serie de funciones corporales importantes, como la respiración, el sueño, el control de la vejiga y el equilibrio. Debido a que estas funciones son vitales para la supervivencia, la presión del tumor en crecimiento es muy peligrosa.

Glioma es un término general para los tumores que se originan en las células gliales. Las células gliales se encuentran en todo el cerebro. Constituyen la materia blanca del cerebro que rodea y sostiene a las neuronas (las neuronas son células que transportan mensajes al cerebro). Los gliomas pueden formarse en diferentes áreas del cerebro. DIPG ocurre en las células gliales de la protuberancia.

Casi todos los niños presentan una historia breve de síntomas y experimentan una rápida progresión del tumor. Debido a su ubicación dentro del tronco encefálico, los tumores no se pueden extirpar quirúrgicamente. Tampoco responden a la quimioterapia. La radioterapia solo ralentiza su crecimiento temporalmente. Se necesita con urgencia una nueva forma de abordar estos tumores mortales.

El primer banco de tumores de Australia

Históricamente, el desafío para encontrar nuevos medicamentos para tratar DIPG ha sido la falta de muestras de tumores – No se pudo obtener la aprobación ética para las biopsias porque era demasiado peligroso y los comités de ética no aprobarían las muestras de autopsias. En 2011, nuestro grupo de investigación, dirigido por el profesor asociado David Ziegler, estableció el primer banco de tumores para DIPG en Australia. Esto significó que, por primera vez, pudiéramos cultivar DIPG en los laboratorios y probar el cáncer contra varios medicamentos.

Cuando Amity falleció de DIPG con solo cinco años, su familia decidió hacer algo por la ciencia, donaron su tumor a nuestro banco de tumores. Lea la historia de Amity.

Nuestra investigación

Con el banco de tumores, se probaron 3500 medicamentos en nuestro Centro de descubrimiento de medicamentos utilizando robots de vanguardia y pruebas de detección de alto rendimiento para ver qué fármacos matan las células DIPG.

Hemos podido identificar cinco fármacos que parecen ser muy eficaces para matar las células DIPG y los hemos probado en nuestros modelos de laboratorio de enfermedades. A partir de esta investigación, se lanzó el primer ensayo clínico, mientras que otros dos están en desarrollo.

«Desde que se estableció el banco de tumores hemos podido cultivar este cáncer muy agresivo en nuestros laboratorios para permitirnos examinar cientos de medicamentos para encontrar aquellos que son efectivos para matar las células cancerosas. Nos entusiasma identificar cinco medicamentos que se muestran prometedores en nuestro laboratorio modelos y acaban de lanzar el primer ensayo clínico australiano ”.
– A / Prof David Ziegler

El futuro

Estos resultados son extremadamente prometedores y sugieren fuertemente que un La combinación de estos medicamentos tiene el potencial de mejorar significativamente la supervivencia de los niños con DIPG.

Es por eso que hemos comenzado la investigación sobre el primer enfoque de «Terapia total» para tratar DIPG.

En agosto lanzamos el Proyecto Levis, que verá a nuestro equipo realizar una serie de experimentos de laboratorio para encontrar la combinación más efectiva aciones de estos medicamentos contra DIPG, luego trabaje con nuestros colegas clínicos para llevar estos medicamentos a ensayos clínicos en niños. Al determinar qué combinaciones de medicamentos funcionan mejor, en qué dosis y en qué momento, se puede desarrollar un protocolo clínico integral para usar en niños diagnosticados con DIPG.

Cada día, nuestra investigación se acerca a encuentre respuestas para esta devastadora enfermedad.

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