Torsdag den 26. september er den indledende barndom Brain Cancer Awareness Day. I år skinner vi lys over Diffus Intrinsic Pontine Glioma (DIPG), den mest ødelæggende af alle kræftformer hos børn.
Hvert år diagnosticeres 20 børn med denne uhelbredelige form for hjernecancer. Der er ingen effektive behandlinger for DIPG, og aktuelle terapeutiske strategier er i det væsentlige palliative. Den gennemsnitlige overlevelsesrate fra diagnose er omkring ni til 12 måneder.
Medicinsk forskning er den eneste måde at hjælpe med at afslutte denne grusomme sygdom. Vores hjernetumorteam fører an med at finde svar og giver endelig håb til mange familier.
Hvad er DIPG?
Diffus Intrinsic Pontine Glioma (DIPG) er den mest aggressiv af alle kræftformer hos børn. Hvert år i Australien diagnosticeres i gennemsnit 20 børn med DIPG, en hjernekræft, der normalt opstår i alderen 4-11 år.
Diffus betyder, at tumoren ikke er velindesluttet – den vokser ud i andet væv, så kræftceller blandes med sunde celler. Derfor er det umuligt at fjerne DIPG-tumorer kirurgisk uden at beskadige sundt væv.
Pontine indikerer, at tumoren findes i en del af hjernestammen kaldet pons. Pons er ansvarlig for en række vigtige kropsfunktioner, såsom vejrtrækning, søvn, blærekontrol og balance. Da disse funktioner er vitale for overlevelse, er trykket fra den voksende tumor meget farligt.
Glioma er en generel betegnelse for tumorer, der stammer fra gliaceller. Gliaceller findes i hele hjernen. De udgør det hvide stof i hjernen, der omgiver og understøtter neuronerne (neuroner er celler, der bærer meddelelser i hjernen). Gliomas kan dannes i forskellige områder af hjernen. DIPG forekommer i gliaceller i ponserne.
Næsten alle børn har en kort symptomhistorie og oplever hurtig tumorprogression. På grund af deres placering i hjernestammen kan tumorer ikke fjernes kirurgisk. De reagerer heller ikke på kemoterapi. Strålebehandling nedsætter kun deres vækst midlertidigt. Det er presserende nødvendigt med en ny måde at tackle disse dødbringende tumorer på.
Australiens første tumorbank
Historisk har udfordringen med at finde nye lægemidler til behandling af DIPG været manglen på tumorprøver – der kunne ikke opnås etisk godkendelse af biopsier, fordi det var for farligt, og de etiske komitéer ikke godkendte obduktionsprøver. I 2011 oprettede vores forskningsgruppe, ledet af lektor David Ziegler, den første tumorbank for DIPG i Australien. Dette betød for første gang, at vi kunne dyrke DIPG i laboratorierne og teste kræften mod flere lægemidler.
Da Amity døde fra DIPG bare fem år gammel, besluttede hendes familie at gøre noget for videnskaben, de donerede hendes tumor til vores tumorbank. Læs Amitys historie.
Vores forskning
Ved hjælp af tumorbanken er 3500 stoffer testet i vores Drug Discovery Center ved hjælp af førende robotter og høj gennemgående screening for at se hvilke lægemidler dræber DIPG-cellerne.
Vi har været i stand til at identificere fem lægemidler, der synes at være yderst effektive til at dræbe DIPG-celler og har testet disse i vores laboratoriemodeller af sygdom. Fra denne forskning er det første kliniske forsøg lanceret, mens to andre er under udvikling.
“Siden oprettelsen tumorbanken har vi været i stand til at dyrke denne meget aggressive kræft i vores laboratorier for at give os mulighed for at screene hundreder af stoffer for at finde dem, der er effektive til at dræbe kræftcellerne. Vi har været glade for at identificere fem lægemidler, der viser løfte i vores laboratorium modeller og har netop lanceret den første australske kliniske undersøgelse nogensinde. ”
– A / Prof David Ziegler
Fremtiden
Disse resultater er ekstremt lovende og tyder stærkt på, at en koordineret kombination af disse lægemidler har potentialet til at forbedre overlevelsen signifikant hos børn med DIPG.
Dette er grunden til, at vi er begyndt at undersøge den første nogensinde “Total Therapy” tilgang til behandling af DIPG.
I august lancerede vi Levis Project, som vil se vores team gennemføre en række laboratorieeksperimenter for at finde ud af den mest effektive kombination af disse lægemidler mod DIPG, og arbejd derefter med vores kliniske kolleger for at tage disse lægemidler til kliniske forsøg med børn. Ved at finde ud af, hvilke kombinationer af lægemidler der fungerer bedst, i hvilke doser og med hvilken timing, kan en omfattende klinisk protokol udvikles til brug hos børn diagnosticeret med DIPG.
Hver dag kommer vores forskning tæt på find svar på denne ødelæggende sygdom.